Conquistando Escalones realiza un pago de 25.846€ para que continúen las investigaciones del departamento de genética de la Universidad de Valencia

Conquistando Escalones realiza un pago de 25.846€ para que continúen las investigaciones del departamento de genética de la Universidad de Valencia

El equipo liderado por el Dr. Rubén Artero, del departamento de genética de la Universidad de Valencia, es uno de los grupos de investigación que buscan lograr un tratamiento y/o cura para nuestra Distrofia Muscular de Cinturas 1F. En coordinación con el resto, es uno de los primeros grupos que formaron la alianza médica que trabaja en nuestra enfermedad y los que podrían dar con un paliativo que nos ayude a mejorar la calidad de vida hasta que llegue la cura definitiva.

Acabamos de renovar el convenio realizando un pago de 21.361€+IVA (25.846€), que cubrirá los próximos meses de un trabajo que es vital que no se detenga. Como siempre y desde el inicio, su principal objetivo ha sido desarrollar y caracterizar un modelo de nuestra enfermedad en Drosophila (moscas del vinagre) para, posteriormente, testear en el modelo varias quimiotecas de más de 1.400 fármacos y de compuestos naturales ya aprobados para tratar otras enfermedades. Esto último se quiere hacer con el fin de obtener compuestos candidatos a que ayuden a mejorar la nuestra enfermedad.

Ya habían logrado, entre otras muchas cosas, caracterizar la enfermedad en el modelo animal expresando nuestra proteína mutada y habían logrado efectos como capacidad locomotora reducida. En los últimos meses han logrado desarrollar un modelo más aproximado de nuestra enfermedad en la mosca, con atrofia tanto en los músculos abdominales como en los músculos del tórax de la mosca, viéndose la capacidad locomotora más afectada todavía. Gracias a esta mejor aproximación del modelo de nuestra enfermedad en Drosophila, el rastreo de compuestos podrá ser más efectivo y hacer que los resultados obtenidos sean más fiables y rápidos de aplicar en humanos.

Esta criba de compuestos ya estaba en marcha pero, debido a la crisis por el coronavirus, las universidades han cerrado y se ha tenido que parar la investigación. Cuando se levante el estado de alarma se retomará el trabajo. El objetivo para lo que resta del 2020 es tener el testeo muy avanzado y poder contar con compuestos que den mejoría en las moscas, así como ratificar los resultados de los compuestos que ya tienen posibilidades de ser candidatos por experimentos previos al rastreo. Posteriormente, los compuestos candidatos tras el cribado se deberán corroborar en células humanas. Paralelamente, en colaboración con otros de los grupos de investigadores implicados en nuestra enfermedad, se trabaja sobre muestras celulares de los pacientes. Con todo ello se pretende seguir estrechando el cerco para tener en el menor plazo posibles fármacos que puedan tomar, en última instancia, los afectados.

Junto al rastreo, el laboratorio tiene otros objetivos para progresar en el conocimiento de nuestra enfermedad. En el modelo de nuestra enfermedad en mosca se puede profundizar sobre los procesos moleculares específicos o vías celulares implicadas en nuestra enfermedad, así como en la función de la proteína mutada en la célula o en la implicación de otras proteínas en el proceso. Todo ello ayudará a entender mejor el comportamiento de la enfermedad y dar luz para proponer otros enfoques y/o dianas para un tratamiento más efectivo para la enfermedad.

Como siempre, recalcamos que los tiempos de la ciencia no son lo rápidos que a todos nos gustaría. Pero tienen unos pasos necesarios para que el trabajo realizado no sea en vano y que pueda aplicarse en humanos con confianza en los resultados y sin peligro para los mismos.

El pago de la citada cantidad sirve para cubrir, principalmente, el salario de los próximos meses de la estudiante pre-doctoral Águeda Blázquez, que se encarga de trabajar en nuestra enfermedad de forma exclusiva, así como los gastos del material y reactivos necesarios para los experimentos que se realizarán en el laboratorio de Genómica Traslacional del departamento de genética de la Universidad de Valencia liderado por el Dr. Rubén Artero. Queremos agradecerles a ellos y al resto del departamento por todo su trabajo y dedicación dentro y fuera del laboratorio. Así como su implicación personal más allá de profesional y todo su empeño hacia la investigación, incluso en los tiempos de crisis que estamos viviendo por culpa de la pandemia global causada por el COVID-19.  Gracias también a todos los socios de Conquistando Escalones, donantes y colaboradores por ayudarnos a recaudar fondos y poder pagar las investigaciones. En estos tiempos en los que, entre otras cosas será complicado a corto plazo realizar eventos, es más importante que nunca.

2020-04-09T10:58:28+02:00 abril 9th, 2020|

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