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Seguimos avanzando en la investigación de la Distrofia Muscular de Cinturas 1F/D2
Los avances en la investigación tras el 8º Congreso Internacional sobre nuestra Distrofia Muscular
¿Cuándo podremos frenar la Distrofia Muscular de Cinturas 1F/D2 (LGMDD2) y mejorar sus síntomas? No tenemos una fecha exacta. Aunque estamos cada día más cerca. Gracias a la colaboración de cientos de personas que, como tú, siguen confiando en la investigación, estamos cada vez más cerca de encontrar un medicamento.
El pasado jueves 31 de octubre, nos reunimos con todos los equipos investigadores implicados para celebrar el 8º Congreso Internacional de LGMDD2 y conocer los detalles de dicha labor, así como coordinar los siguientes pasos. Compartir avances, barreras, descubrimientos e ideas aceleran la posibilidad de poder tomar el ansiado fármaco que frene nuestra enfermedad, así como encontrar una cura definitiva.
En 2025 la Asociación Conquistando Escalones cumple 10 años y el objetivo es claro: conseguir el dinero suficiente para que, cuando se nos comunique que podemos proceder con el ensayo clínico del primer fármaco, podamos llevarlo a cabo. Vamos a necesitar seguro, un mínimo de 100.000€ para llevarlo a cabo. Estamos ya preparando diversas iniciativas para en este año tan marcado, seguir avanzando gracias a vuestro apoyo y al trabajo de los investigadores. La meta económica e investigativa es ambiciosa, pero juntos, podremos conseguirlo.
Más detalles sobre los avances en la investigación
Aunque en muchos casos son resultados preliminares o vías en proceso, os dejamos algunas de las pinceladas en clave de novedades sobre la investigación de nuestra enfermedad que ha dejado el congreso:
• El equipo del Prof.Artero de la Universidad de Valencia e Incliva presentó nuevas vías de terapia génica (más allá del trabajo en edición génica por Crispr en lo cual también se trabaja) con las que se busca silenciar el gen defectuoso que causa nuestra enfermedad. Esto se realiza mediante oligonucleótidos antisentido y están evaluando sus efectos y seguirán profundizando en ello. A su vez, entre otras cosas, siguen volcados en poner a punto un modelo eficaz para poder testar medicamentos y confirmar los resultados obtenidos ya en células, así como exige la Agencia Estatal del Medicamento como paso final antes de los ensayos clínicos en humanos.
• El equipo de la Dra. Cenacchi de la Universidad de Bolonia ha presentado como novedad las estructuras musculares que han creado en 3D, las cuales reproducen mejor la funcionalidad muscular. Esto es gracias a una bioimpresora 3D que hace estas muestras y las ventajas que ofrece son, entre otras, mayor velocidad en los progresos, reduce costes y representa mejor la complejidad de los tejidos y músculos. Gracias a esto ya han conseguido ver significativas diferencias en la miogénesis que se apreciaban en 2D, lo cual puede ayudar sustancialmente a entender mejor nuestra enfermedad y cómo actúa nuestra alteración genética.
• El equipo del Dr. Alcamí del Instituto Carlos III de Madrid ha hecho un estudio muy complejo a la par que interesante donde se han evaluado la sobreexpresión de proteínas en nuestra Distrofia Muscular, lo cual abre posibles nuevas dianas terapéuticas para su tratamiento y nuevas pistas para entender más nuestra enfermedad y potenciales nuevos medicamentos. Además, siguen con las investigaciones de la interacción de nuestra enfermedad con el VIH y la búsqueda de tratamientos que ayude a ambas dolencias.
• El Dr.Vílchez por su parte presentó los avances en la investigación de una enfermedad muscular diferente a la que padecemos que sorprendentemente tiene características muy similares a la nuestra, lo cual puede confirmar algunas teorías que ya se valoraban sobre la LGMDD2 y posibles vías de frenarla.