El Ministerio de Ciencia e Innovación concede 490.000€ para la investigación de la Distrofia Muscular de Cinturas 1F/D2

Las mutaciones en la proteína Transportina 3 (TNPO3) provocan la enfermedad rara llamada Distrofia Muscular de Cinturas 1F/D2 (LGMDD2) pero protegen frente a la infección por VIH. Partiendo de esta premisa, los laboratorios de los profs José Alcami Pertejo (Instituto de Salud Carlos III) y Rubén Artero (Universidad de Valencia) acaban de conseguir una financiación de 490.000€ del Ministerio de Ciencia e Innovación para ejecutar el proyecto plurianual (3 años) titulado  «Investigación translacional en Transportina-3. Una proteína clave en la génesis de la distrofia muscular LGMDD2 que confiere resistencia a la infección por VIH (TRANS3-HIV-MUSA)» con el que se pretenden explotar las sinergias entre ambos campos de investigación para generar nuevos modelos moleculares, celulares y animales, incluyendo un modelo murino de LGMDD2, con los que estudiar mecanismos de patogénesis. Un componente esencial del proyecto colaborativo es desarrollar programas de descubrimiento de fármacos mediante cribados de alto rendimiento y la validación de candidatos en los diferentes modelos in vitro e in vivo generados previamente. Los impactos científicos e internacionales del proyecto serán significativos y contribuirán a avanzar en la propuesta de terapias farmacológicas específicas en LGMDD2 y en SIDA.

Tal y como explica en el comunicado en video adjunto, Abrahán Guirao, presidente de la Conquistando Escalones, desde la asociación se trabaja sin descanso desde hace más de 7 años para recaudar fondos a fin de financiar a los centros de investigación implicados en la búsqueda de fármacos para la distrofia. Esta ayuda supone por un lado un reconocimiento a todo el trabajo realizado, una confirmación de que se va en el buen camino y un premio a los investigadores con unas ayudas muy competitivas otorgadas solo a aquellos proyectos realmente prometedores y avanzados.

Por otro lado un respiro económico a la carga diaria de la asociación, que ahora tiene el alivio de no tener que cubrir durante unos años estas dos partes de la investigación. Pero es IMPORTANTE reseñar que hay otras vías de investigación que sí debe seguir sufragando, por lo que no va a haber descanso en la labor. Además de cubrir los costes del próximo reto: los ensayos clínicos en humanos. Cada fármaco a ensayar tiene un coste de mínimo 100.000€.

En esta sinergia que impulsa con su financiación el Ministerio de Ciencia e Innovación, así como en la colaboración con otros centros implicados como La Fe de Valencia y el equipo del Dr.Vílchez, la identificación de nuevos fármacos con actividad en modelos animales y el estudio de sus mecanismos de acción son un paso importante para plantear la mencionada futura aplicación a ensayos clínicos.

El objetivo actual de Conquistando Escalones por tanto es: seguir recaudando para el resto de investigaciones y recaudar para los ensayos clínicos de fármacos en humanos que esperamos puedan llevarse a cabo en los próximos años.